Un estudio internacional publicado en la revista New England Journal of Medicine ha demostrado que un nuevo fármaco, denominado oveporexton, mejora de forma significativa los principales síntomas de la enfermedad y, por primera vez, actúa sobre el mecanismo biológico que la causa. El trabajo, en el que ha participado el Hospital Clínic de Barcelona y su instituto de investigación (IDIBAPS), ha analizado los datos de 273 personas con narcolepsia tipo 1 en dos ensayos clínicos independientes de fase 3. Los resultados, que ya han servido para que la FDA estadounidense apruebe el tratamiento, también han sido remitidos a la Agencia Europea del Medicamento para su posible autorización en Europa.
Qué es la narcolepsia y por qué este tratamiento es diferente
La narcolepsia tipo 1 se produce por la pérdida de neuronas que sintetizan la orexina, una sustancia esencial para mantener el estado de alerta. Sin esa señal, el cerebro no regula correctamente los ciclos de sueño y vigilia, lo que da lugar a somnolencia diurna, cataplejía, parálisis del sueño y un descanso nocturno fragmentado. El nuevo fármaco estimula el receptor OX2R, que es el principal implicado en la regulación del ciclo sueño-vigilia, imitando así el efecto de la orexina que falta. Se administra por vía oral dos veces al día, por la mañana, y ha demostrado ser seguro y bien tolerado.
El doctor Álex Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Clínic Barcelona y del grupo de Neurofisiología Clínica del IDIBAPS, explica que “hasta ahora disponíamos de tratamientos que ayudaban a controlar algunos síntomas, pero este abordaje terapéutico actúa sobre el mecanismo biológico que origina la enfermedad”. Esta es la principal diferencia con los fármacos actuales, que se centran en estimular el sistema nervioso central o en controlar la cataplejía con antidepresivos, pero no corrigen el déficit de orexina.
Resultados contundentes en los ensayos clínicos
En los dos estudios, los participantes recibieron oveporexton o placebo durante 12 semanas. Al finalizar, los pacientes tratados mostraron una mejora notable en su capacidad para mantenerse despiertos: entre el 48% y el 69% alcanzaron valores considerados normales en las pruebas de vigilia, mientras que prácticamente ningún paciente del grupo placebo logró esos resultados. La somnolencia diurna, medida con la Escala de Somnolencia de Epworth, se redujo entre 9,7 y 11,8 puntos con el fármaco, frente a reducciones de solo 1,5 a 1,7 puntos con placebo. Hasta el 84% de los tratados alcanzó niveles de somnolencia considerados normales.
En cuanto a la cataplejía, el tratamiento también mostró una eficacia destacada. Los pacientes que recibieron oveporexton experimentaron una reducción de entre el 79% y el 89% en el número semanal de crisis. Además, los investigadores observaron mejoras en la gravedad global de la enfermedad y en distintos indicadores de calidad de vida relacionados con la salud física y mental. La mayoría de los participantes tratados describieron una mejoría clara de sus síntomas al finalizar el estudio.
Los efectos secundarios observados fueron leves y transitorios, como un aumento de la frecuencia urinaria o insomnio pasajero al inicio del tratamiento. Estos datos confirman los resultados de estudios previos en fase 2 y refuerzan el potencial de esta estrategia terapéutica para abordar de forma simultánea varios de los síntomas principales de la narcolepsia.
Aprobación internacional y expectativas en Europa
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó este tratamiento en agosto de 2026 para pacientes con narcolepsia tipo 1, y también ha recibido autorización en China y Japón. En Europa, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) había solicitado un tercer estudio para confirmar los datos, y este trabajo multicéntrico ha proporcionado la evidencia necesaria. El doctor Iranzo señala que “esta es la prueba que necesitaba la Agencia Europea del Medicamento para su aprobación”, por lo que se espera que el fármaco pueda estar disponible en los próximos meses en los países de la Unión Europea, incluida España.
La participación del Hospital Clínic de Barcelona ha sido clave en este avance, ya que su unidad del sueño es un referente internacional en el estudio de los trastornos del sueño. El equipo de Iranzo ha colaborado en el diseño y análisis de los ensayos, lo que subraya el papel de la investigación española en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades poco frecuentes.
Para las personas que viven con narcolepsia, este nuevo tratamiento supone un cambio de paradigma. No solo mejora los síntomas de forma más eficaz que las terapias convencionales, sino que ataca la raíz del problema, lo que podría permitir a muchos pacientes llevar una vida mucho más normal. Aunque la enfermedad sigue siendo incurable, contar con una opción que actúa sobre la causa abre una puerta esperanzadora.
En definitiva, los resultados publicados en el New England Journal of Medicine demuestran que oveporexton es un tratamiento seguro y eficaz para la narcolepsia tipo 1, con mejoras significativas en la somnolencia diurna, la cataplejía y la calidad de vida. Con la aprobación de la FDA y las autorizaciones en otros países, y con la vista puesta en la EMA, este fármaco podría convertirse en la primera terapia dirigida a la causa de la enfermedad disponible en Europa. La investigación continúa, pero los datos actuales ya ofrecen un motivo de esperanza para los pacientes y sus familias.